目前，用于治疗SAA的药物有：免疫抑制剂（IS）、造血细胞生长因子、雄激素等。

　　免疫抑制剂（IS）包括有抗淋巴细胞球蛋白或抗胸腺球蛋白（ALG/ATG）、环胞霉素A（CsA）、甲基泼尼松龙（HDMP）、丙种球蛋白（HD-Ig）、抗T淋巴细胞单克隆抗体（McAb-T）、

　　抗淋巴细胞球蛋白或抗胸腺球蛋白（ALG/ATG）：ALG是用人胸导管淋巴细胞，ATG是用人胸腺细胞免疫兔、马、猪而获得一种球蛋白，ALG/ATG治疗SAA的确切机制未明，可能的机制为①免疫抑制作用，能够去除抑制T淋巴细胞（Ta）对骨髓造血的抑制作用；②免疫刺激作用：能促进淋巴细胞增殖，从而增加造血生长因子GM-CSF、IL-3）的合成和释放；③作用于造敌国干祖细胞表面受体如CD45等，直接刺激造血干细胞生长或使它们对生长因子的敏感性增高。ALG/ATG治疗SAA不同作者报道有效率为20%~80%，治疗有效者通常在治疗1~3个朋出现临床和血象改善，复发率为10%。治疗方法：用前先作皮试，阴性后使用，其用量马、猪为15~20mg/（kg·d），兔为5~10mg/（kg·d）加生理盐水或葡萄糖静脉滴注。副作用有发热、寒战、皮疹和过敏反应，同时用糖皮质激素可减轻这些反应，极少数病例（约4.3%）在治疗后数月数年后可发展为MDS、AML、PNH等。

　　环胞霉素A（CsA）：CsA是一种特异性较强的免疫抑制剂，已广泛用于自身免疫病治疗。近年来用于治疗SAA取得较好疗效，文献报道有效率为50-60%，其治疗SAA有效率的机制可能为调整TH/TS的比例，促进骨髓造血功能恢复，抑制T淋巴细胞功能，减少IL-2的释放；低浓度的CsA能促进CFU-CM、BFU-E的生长，常用剂量为5～15mg/kg·d口服或静注，疗程3、4个月，维持时可用数年，副作用主要为肝、肾毒性，其他如多毛症，齿龈肿胀、震颤、腹淀、厌食等。减量或停药后上述副作用均可自选消退，不影响治疗。

　　大剂量甲基泼尼松龙（HDMP）：HDMP治疗SAA的免疫抑制效应可能与抑制TS 细胞分化增殖和去除自然杀伤细胞（NK细胞）对骨髓的抑制作用相关，剂量为20～30mg/kg·d或1000mg/d，连用3天，以后每隔4～7天减量一半至1mg/kg后以强的松维持治疗至逐渐停药，据统计有效率为50-70%，国内冉崇蓉等报道10例，有效率为58.3%，常见副作用为心律失常、失眠、高血压、高血糖、感染及股骨头无菌性坏死等，严惩感染是这一治疗的主要问题，须在疗程中有严格的隔离措施。

　　大剂量丙种球蛋白（HD-Ig）：HD-Ig是近年治疗SAA的有效疗法之一，其作用机制可能与它能调节CD4、CD8使其比值恢复正常及直接增强免疫有关，治疗方案多采用Sadowitz等介绍的剂量及方法：每次1g/kg，静脉输注，4周1次，业效后适当延长间隔时间，共6～10次，亦可用400mg/kg·d，连天，其疗效一般报道为60%左右，至于远期疗效仍待进一步观察。

　　粒—巨噬细胞集落激因子（GM-CSF）及粒细胞集落刺激因子（G-CSF）：GM-CSF及G-CSF是一种造血正调控因子，它不仅能刺激髓系祖细胞增殖分化，还具有类似巨核细胞克隆刺激因子的活性，并能协同EPO刺激红系增殖并协同其他造血因子刺激髓系和多能干细胞生长，并能增强中性粒细胞、单核细胞、巨噬细胞吞噬功能，发挥抗感染的作用，常用剂量GM-CSF为150～500mg/m2或4～6ug/kg皮下或静脉注射，连用7～14天为一疗程，也可300ug/d每周3次皮下注射，疗程1～3个月，G-CSF剂量为100～400ug/m2静脉输注，14天为一疗程。邵宗鸿等用ALG、CSA合并GM-CSF、EPO治疗SAA14例，3个月后有效10例，用ALG合并GM-CSF、EPO治疗的6例患者，1年后基本治愈例，Imamusa等联合应用G-CSF及EPO治疗13例SAA，仅3例在红细胞恢复方面有效好效果，G-CSF剂量增加至400ug/m2·d才足以提高中性粒细胞数量，而EPO剂量＞100Iu/kg，贫血才有可能恢复。

　　促红细胞生成素（EPO）：EPO治疗SAA的作用机制为促进红系祖细胞的增殖分化；促进骨髓幼红细胞的增殖；抗氧化而稳定红细胞膜延长红细胞的寿命，开始剂量3000u/d每周3次皮下注射，可逐渐增加剂量甚至达20000u/d以上，疗程为1～3个月。

　　白细胞介素3（IL-3）：IL-3作用于是早期阶段的造血祖细胞，剂量为250～500μg/m2皮下注射，2～4周为一疗程，部分病例可以有白细胞增高，少数病例有血红蛋白和血小板水平上升。

　　副作用：造血细胞刺激因子的副作用较少，多数患者可以耐受，常见的副作用为发热、肌肉疼痛、关节痛，EPO的副作用还有高血压、血粘度增高，但在再障患者中极少发生。

　　雄激素

　　雄激素是治疗慢性再障的主要药物，单用对SAA治疗效果不佳，免疫抑制剂与其联合应用可起到增效作用。邵景章等用CsA合并SLL方案治疗11例SAA，总有效率为72.7%，而单用SLL方案为28.6%，两组比较有明显差别，陈琳军等报告用CsA联合康力龙，安雄治疗13例SAA，近期总有效率为61.5%。